同种异体移植治疗骨髓纤维化的益处评估

摘要：同种异体造血干细胞移植（HSCT）是唯一的潜在有效的治疗骨髓纤维化的方法。尽管治疗结果有所改进，造血干细胞移植的发病率和病死率却仍然很高。为此，研究人员对那些采用造血干细胞移植的骨髓纤维化患者进行了分析，并探讨时间与结局的关系。临床研究发现：虽然对那些可移植的中高危患者进行HSCT设有限制，但是这组HSCT都较高的移植相关的病死率（TRM）。当与脊髓抑制调节（MAC）相比较时，调整年龄、降低强度调节（RIC）显示了较好的成果，这使老年患者RIC-HSCT成为可行的选择。在移植前使用酪氨酸蛋白激酶抑制剂，优化MAC以减少毒性，并使用移植后的JAK2突变等位基因具有承担预防作用的性免疫疗法防止复发。为识别ASXL1、EZH2、SRSF2和IDH1/2等基因在体细胞突变中的预后意义，以及提高白血病分层风险评估添加了一个新方法。因此，提高对分子遗传学和白血病转化的理解有助于对患者更精确地选择实施HSCT。尽管降低强度调节的造血干细胞移植可能减少移植相关性病死率，还需要进一步的研究来优化调节方案和定义HSCT的佳时机。